O Hospital de Clínicas da Unicamp, em Campinas, realizou na manhã desta terça-feira (20) a primeira aplicação do medicamento Zolgensma no Estado de São Paulo. A dose foi istrada em uma criança com Atrofia Muscular Espinhal (AME), dentro dos critérios estabelecidos pelo SUS (Sistema Único de Saúde), que agora oferta gratuitamente o tratamento para bebês com até seis meses diagnosticados com a doença.
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Com custo estimado em R$ 7 milhões por dose, o Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo e representa uma das maiores inovações na área de terapia gênica. Ele substitui a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso nas crianças com AME, em uma única aplicação.
Segundo o neurologista Felipe Franco da Graça, membro da equipe de doenças neuromusculares do HC, esse é um marco para a saúde pública no país: “É a primeira aplicação no Estado e a terceira no Brasil feita pelo SUS. Isso nos coloca no mesmo patamar de países desenvolvidos como França, Alemanha e Reino Unido”, afirmou.
O medicamento foi incorporado ao SUS por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante. O Brasil tornou-se o sexto país do mundo a incluir o Zolgensma no sistema público.
Acompanhamento de cinco anos
Apesar de ser uma aplicação única, o tratamento exige monitoramento rigoroso por até cinco anos, especialmente nos primeiros meses após a infusão, devido aos riscos de efeitos adversos hepáticos e hematológicos. Todos os acompanhamentos clínicos continuarão sendo realizados no HC da Unicamp.
Além do Zolgensma, o SUS já oferece outros dois medicamentos para AME: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo, que ajudam a retardar a progressão da doença, mas não oferecem a abordagem curativa da terapia gênica.
Como ter o ao tratamento
As famílias de crianças com suspeita de AME devem procurar um dos 36 centros especializados do SUS, entre eles o HC da Unicamp, para avaliação clínica. Caso os critérios de elegibilidade sejam cumpridos, o processo para infusão do medicamento é iniciado pela equipe médica.
Atualmente, 31 centros já estão aptos para realizar o procedimento — 22 deles, como o HC da Unicamp, já habilitados, e nove em fase final de capacitação. Os serviços estão espalhados por estados como São Paulo, Minas Gerais, Rio Grande do Sul, Ceará, Pernambuco, Paraná e o Distrito Federal.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que afeta a capacidade do corpo de produzir a proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. Isso compromete movimentos básicos como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, a doença pode levar à morte antes dos dois anos de idade.